Japanski naučnici bi trebalo da započnu prvo svetsko kliničko ispitivanje leka razvijenog od iPS matičnih ćelija za lečenje retkih bolesti kostiju, saopštio je Univerzitet Kjoto iz Japana.
Tim pod vođstvom Junia Toguchida, profesora na Kjoto Univerzitetu, koristio je tzv. indukovane pluripotentne matične ćelije kako bi razvio potencijalni lek za fibrodisplaziju ili FOP, retki progresivan genetski poremećaj koji meka tkiva pretvara u kosti.
Istraživači su stvorili iPS ćelije od FOP pacijenata i replicirali simptom u laboratorijskim uslovima. Posle dodavanja komponenti u ćelije sa osobinama bolesti, pronašli su da je imuno-supresivni agens nazvan Rapamicin efikasan za sprečavanje abnormalne formacije kostiju.
Bezbednost i efikasnost leka treba testirati u kliničkom ispitivanju, koji bi moglo početi već u septembru, na 20 pacijenata starijih od 6 godina. Komisija za razmatranje u Univerzitetskoj bolnici Kjoto već je odobrila ovu studiju.
Tim je potvrdio efikasnost Rapamicina u eksperimentima na miševima. Istraživači su dali agens miševima nakon transplantacije iPS matičnih ćelija pacijenata FOP-a u njih i saznali da je lek inhibirao abnormalne formacije kostiju.
“Rapamicin je lek koji je već korišćen (za lečenje drugih bolesti), tako da očekujem da će pacijenti pozdraviti ovakvu odluku i njegovu upotrebu u kliničkom ispitivanju”, rekao je Toguchida na konferenciji za novinare.
Shinya Yamanaka, profesor na Univerzitetu u Kjotu i dobitnik Nobelove nagrade za medicinu za otkrivanje iPS ćelija 2012. godine, ovim povodom je rekao: “Nadam se da će kliničko ispitivanje podstaći aktivna istraživanja za razvoj lekova i na kraju dovesti do otkrića novog lečenja za razne retke bolesti”.
Bolest je prouzrokovana mutacijom gena ACVR1. Kosti se formiraju u mišićima, tetivama i ligamentima, ometajući kretanje zglobova. Pacijenti mogu imati poteškoće u disanju ukoliko su njihovi respiratorni mišići pogođeni.
iPS ćelije mogu prerasti u bilo koji tip tkiva ljudskog tela. Od njih se očekuje da budu korišćene za razvoj lekova, kao i za regenerativnu medicinu, koja je budućnost moderne medicine.
Izvor: Japan Today
