Istraživači iz Švajcarske su obavestili javnost da su uspešno reprogramirali bolesne ljudske ćelije jetre u indukovane pluripotentne matične ćelije (iPSCs).
Dostgnuće je naučnike dovelo korak napred prema primeni autolognih iPSCs i genske terapije u lečenju porodične hiperholesterolemije.
Prema naučnicima sa Medicinskog fakulteta ženevskog Univerziteta, diferencijacija u zrelim hepatocitima je efikasnija nego sa fibroblastnim izvedenim iPSCs.
Naveli su takođe da je generacija obolelih hepatocita – izvedenih ljudskih iPSCs linija pruža dobru osnovu za proučavanje patogeneze bolesti jetre.
Nova tehnologija bi mogla da obezbedi potencijalno neograničen rezervoar za lečenje bolesti jetre: stvaranje genetski korektnih ćelija jetre preko auto-transplantacije genetski modifikovanih hepatocita, izbegavajući na taj način transplantaciju jetre i doživotnu imunosupresiju.
Ex-vivo terapija gena može biti alternativa za ortotropnu transplantaciju jetre za lečenje metaboličnih oboljenja jetre, ali terapijska efikasnost ove metode je ograničena količinom auto-transplantnih ćelija.
Transplantacija matičnim ćelijama je predložena kao alternativni pristup za vraćanje mase i funkcije jetre, a nedavni napredak je izvestio o generaciji indukovanih matičnih ćelija iz somatskih ćelija.
Naučnici se nadaju da će reprogramirati obolele ljudske hepatocite u pluripotentne i da će vratiti metaboličke funkcije koje nedostaju uz pomoć ex-vivo genske terapije.
Zaključak do kojeg su na kraju došli je da tehnologija “nudi potencijalno neograničen rezervoar genetski korigovanih ćelija jetre za lečenje bolesti jetre, putem auto-transplantacije genetski modifikovanih hepatocita, izbegavajući transplantaciju jetre i doživotnu imunosupresiju.
